GC녹십자 본사 전경

GC녹십자는 페루 의약품관리국(DIGEMID)에 뇌실투여형(Intracerebroventricular, ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가 신청서를 제출했다고 6일 밝혔다.

‘헌터라제 ICV’는 환자 두개골에 삽입한 의료용 디바이스를 통해 약물을 뇌실 내로 주기적으로 직접 투여하는 방식의 효소대체요법 치료제다. 기존 정맥 주사 방식으로는 도달이 제한적이었던 중추신경계(CNS) 증상의 개선을 목표로 개발됐다.

헌터증후군 환자의 약 70%는 중추신경계 손상이 동반되는 중증 유형으로, 질환 진행에 따라 인지 기능 저하와 함께 기대 수명이 단축되는 것으로 알려져 있다. 이들 환자군에서 약물을 뇌실로 직접 전달하는 치료 방식은 치료 효과를 높이는 핵심 전략으로 평가된다.

일본에서 수행된 임상시험 결과에 따르면, 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 유의미하게 감소시켰다. 또한 환자의 지적·신체적 발달 수준을 평가하는 발달 연령 지표에서 개선 또는 안정화 효과를 나타냈다. 5년간의 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치는 지속적으로 낮은 수준을 유지했으며, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 일부 환자에서 인지 기능 개선 효과가 확인됐다.

헌터라제 ICV는 현재 일본과 러시아에서 상업적으로 판매되고 있으며, 지난해 8월에는 국내 식품의약품안전처에 품목허가 신청을 완료했다. GC녹십자는 향후 동남아시아를 비롯해 중동 및 중남미 지역으로 허가 국가를 단계적으로 확대해 나간다는 계획이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 대안을 제시하는 혁신적인 치료제”라며, “희귀질환 분야의 미충족 의료 수요를 해소하기 위한 연구·개발과 함께 글로벌 공급 확대에 지속적으로 힘쓰겠다”고 말했다.

한편 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 체내에 글리코사미노글리칸이 축적되면서 골격 이상, 장기 비대, 인지 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 주로 남아에서 발병하며, 발생 빈도는 남자 어린이 10만~15만 명당 1명 수준으로 알려져 있다.

[경제엔미디어=박민지 기자]