국내 바이오기업 셀레브레인은 자사가 개발 중인 동종 줄기세포 기반 항암 치료제 후보물질 ‘CB11’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 10일 밝혔다.

이번 지정은 ‘악성 신경교종(Malignant Glioma)’ 적응증에 대해 부여됐으며, 셀레브레인이 개발을 추진 중인 재발성 교모세포종(rGBM)을 포함하는 상위 질환 범위를 포괄한다.

 셀레브레인의 동종 줄기세포 기반 항암 치료제 후보물질 ‘CB11’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다/사진=셀레브레인 제공

CB11은 시토신 디아미나제(Cytosine Deaminase, CD) 유전자를 도입한 동종 중간엽줄기세포(Mesenchymal Stem Cell, MSC)를 기반으로 한 항암 치료제 후보물질이다. 종양 부위를 선택적으로 추적·이동하는 줄기세포의 특성을 활용해, 경구 투여된 전구약물(5-Fluorocytosine, 5-FC)을 종양 주변에서만 항암제(5-Fluorouracil, 5-FU)로 전환시키는 기전을 적용했다. 이를 통해 정상 조직에 대한 독성은 최소화하면서 종양을 선택적으로 공격하는 새로운 치료 전략을 제시한다.

FDA는 이번 희귀의약품 지정을 치료제의 제형이나 제조 공정이 아닌 핵심 작용 구조(active moiety)를 기준으로 부여했다. 이에 따라 향후 제조 공정이나 제형이 변경되더라도 동일한 작용 구조가 유지될 경우 지정 지위가 유지될 가능성이 높다는 설명이다.

셀레브레인은 2025년 FDA와 사전 임상개발 논의를 위한 Pre-IND 미팅을 완료했으며, 현재 미국 임상시험계획(IND) 제출을 준비 중이다. 회사는 향후 1·2상(Phase 1/2) 임상시험 개시를 목표로 글로벌 임상 개발을 추진할 계획이다.

교모세포종은 악성 신경교종 가운데서도 가장 공격적인 형태의 뇌종양으로 알려져 있다. 뇌 조직의 특성상 완전한 수술적 제거가 어렵고 표준 치료 이후에도 재발률이 매우 높은 것으로 보고된다. 특히 재발 이후 환자의 평균 생존 기간은 약 5개월 내외로 알려져 있어 새로운 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 높은 질환으로 평가된다.

희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한된 질환의 치료제 개발을 장려하기 위해 FDA가 운영하는 제도다. 지정될 경우 미국 내 품목허가 이후 최대 7년간 시장 독점권이 부여되며, 세제 혜택과 허가 심사 수수료 면제 등 다양한 인센티브를 받을 수 있다.

셀레브레인은 이번 FDA 희귀의약품 지정이 CB11의 개발 가능성을 글로벌 규제기관이 공식적으로 인정한 중요한 이정표라며, 난치성 뇌종양 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 글로벌 임상 개발을 지속적으로 추진하겠다고 밝혔다.

한편 셀레브레인은 줄기세포 기반 유전자 치료 기술을 활용해 난치성 질환 치료를 위한 첨단 바이오의약품을 연구·개발하는 바이오기업이다. 중간엽줄기세포를 유전자 전달 매체로 활용하는 플랫폼 기술을 기반으로 악성 뇌종양을 비롯한 다양한 중증 질환을 대상으로 치료제 파이프라인을 개발하고 있으며, 첨단재생의료 임상연구 수행과 FDA 희귀의약품 지정 등의 연구개발 성과를 바탕으로 글로벌 시장 진출을 추진하고 있다.

[경제엔미디어=박민지 기자]