GC녹십자 본사/사진=GC녹십자 제공

GC녹십자는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(GC1130A)가 식품의약품안전처로부터 국내 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다. 이번 지정은 미국 FDA와 유럽 EMA에 이어 세 번째 희귀의약품 지정 사례다.

국내 희귀의약품은 유병 인구 2만 명 이하의 질환에 사용되거나, 기존 치료제보다 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품을 대상으로 한다. 지정 시 품목허가 전 사전 검토 수수료 감면과 조건부 허가 신청 등의 혜택이 제공된다.

산필리포증후군은 리소좀 축적 질환의 일종으로 소아 7만 명당 1명꼴로 발생하며, 2~5세부터 언어 발달 지연과 발달 정체가 나타나고, 이후 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제 등 생명 위협이 뒤따른다. 현재까지 승인된 치료제는 없으며, 증상 완화를 위한 재활 치료만 진행돼 환자들의 미충족 의료 수요가 높은 상태다.

GC녹십자는 GC1130A를 뇌실투여(ICV) 제형으로 개발 중이다. 이 방식은 약물을 뇌실로 직접 투여해 중증 환자의 인지 기능 개선에 효과적일 것으로 기대된다. 2024년 발표된 비임상 결과에 따르면 ICV 제형은 척추강 내 투여(IT) 대비 약물 전달 효과가 최대 47배 높았다.

GC1130A는 현재 미국, 한국, 일본에서 임상 1상이 진행 중이며, 회사는 5년 내 상용화를 목표로 하고 있다. 허은철 GC녹십자 대표는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 빨라질 것으로 기대하며, GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 의미 있는 대안이 될 것”이라고 밝혔다.

[경제엔미디어=박민지 기자]