GC녹십자 본사 전경

GC녹십자는 독자적으로 구축한 지질나노입자(LNP) 플랫폼을 활용한 희귀질환 비임상 연구 결과가 SCIE급 국제 학술지 Molecular Therapy-Nucleic Acids에 게재됐다고 4일 밝혔다.

현재 상용화되었거나 임상 단계에 있는 대부분의 mRNA-LNP 치료제 및 백신은 반복 투여 시 간 독성이나 과도한 면역 반응을 일으켜 만성질환 치료제로의 적용이 제한적이라는 한계가 있다. 이에 GC녹십자는 인공지능(AI)과 구조-활성 관계 분석을 기반으로 한 지질 라이브러리를 구축하고, 이를 통해 최적의 LNP를 선별할 수 있는 자체 플랫폼을 마련했다.

이번 연구에는 GC녹십자가 자체 개발한 mRNA와 LNP가 사용됐다. 연구진은 이를 페닐케톤뇨증(PKU)과 숙신산세미알데하이드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 동물 모델에 적용해 효능과 안전성을 검증했다. 

그 결과 GC녹십자의 LNP는 간으로 효율적으로 전달돼 기존 임상 검증 LNP 대비 높은 단백질 발현을 나타냈으며, 질환을 유발하는 독성 대사 물질을 효과적으로 줄였다. 또한 반복 투여 시 간 효소(ALT, AST) 수치 상승이나 과도한 면역 반응이 관찰되지 않아 우수한 내약성을 입증했다.

아울러 회사 측은 최적의 LNP 조성 설계를 통해 제조 배치 간 재현성과 냉동 보관·냉해동 과정에서의 안정성도 확보해 제형 완성도 측면에서 경쟁력을 강화했다고 설명했다.

GC녹십자는 이번 성과를 기반으로 희귀 유전질환뿐 아니라 만성 염증질환, 항암 면역치료제, 백신 등으로 mRNA-LNP 연구를 확대할 계획이다. 더불어 mRNA와 LNP를 모두 자체 생산할 수 있는 역량을 활용해 글로벌 제약사와의 공동 개발 및 기술 이전 가능성도 적극 모색하고 있다.

정재욱 GC녹십자 R&D 부문장은 “이번 연구는 이온화 지질의 구조적 설계를 통해 효능과 안전성이 뛰어난 LNP 플랫폼을 자체적으로 구축했음을 알리는 성과”라며, “희귀질환 치료제 개발 가능성을 높였다는 점에서 의미가 크다. 앞으로 차세대 LNP 플랫폼 고도화와 mRNA 치료제 적용 확대를 통해 글로벌 경쟁력을 한층 강화해 나가겠다”고 말했다.

[경제엔미디어=박민지 기자]