GC녹십자 본사/사진=GC녹십자 제공

GC녹십자가 뇌실투여형(ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 국내 품목허가를 식품의약품안전처에 신청했다고 29일 밝혔다.

헌터증후군은 리소좀 축적 질환에 속하는 희귀 유전질환으로, 환자의 약 70%가 중추신경계 손상을 겪는 중증 유형에 해당한다. 

GC녹십자는 이러한 미충족 의료 수요에 대응하기 위해 세계 최초로 ICV 제형 개발에 성공했다.

헌터라제ICV는 환자의 머리에 삽입한 디바이스를 통해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식이다. 기존 정맥 주사제가 뇌혈관 장벽을 통과하지 못하는 한계를 극복한 점이 특징이다.

일본 임상시험 결과, 헌터라제ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 ‘헤파란 황산’을 크게 줄이는 효과를 입증했다. 

이를 토대로 2021년 일본에서 품목허가를 획득했으며, 5년 장기 추적 연구에서도 헤파란 황산 수치가 낮게 유지되고 인지 기능 퇴행이 지연되거나 개선되는 결과가 확인됐다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 품목허가 신청을 통해 국내 헌터증후군 환자들의 치료 기회를 넓히길 기대한다”며, “헌터라제ICV가 글로벌 중증 환자들의 주요 치료 옵션으로 자리매김할 것”이라고 말했다.

한편 헌터라제ICV는 지난 2월 식약처로부터 국내 희귀의약품으로 지정됐으며, 이는 일본·러시아·유럽에 이어 네 번째 지정이다. 

GC녹십자는 해당 치료제가 현재 일본에서 판매되고 있으며, 지난해 12월에는 러시아 품목허가도 취득했다고 밝혔다.

[경제엔미디어=박민지 기자]