국내 최초 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 연골세포치료제인 ‘MIUChon™(Minimal Injectable Unit Chondrospheroid)’이 본격적인 유효성 검증 단계에 들어갔다. 

iPSC 재생의료 기업 입셀은 25일, 서울성모병원과 가톨릭대학교와 공동 개발 중인 MIUChon™의 고위험 임상연구가 보건복지부 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’로부터 적합 판정을 받았다고 밝혔다.

MIUChon™은 iPSC를 연골세포로 분화한 뒤 이를 3차원 구형 세포집합체 형태로 제조한 주사형 동종세포치료제로, 면역 반응이 비교적 낮은 관절강 내에 투여함으로써 면역억제제 없이도 연골 재생 효과가 기대되는 것이 특징이다.

이번에 승인을 받은 임상연구는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 MIUChon™을 관절강 내 투여해 손상된 연골 구조를 재생하는지 평가하는 내용으로, iPSC 기반 3차원 연골세포를 주사 제형으로 적용하는 임상은 전 세계적으로도 첫 사례로 알려졌다.

이번 연구는 소규모 임상(R-3-0012)을 통해 안전성을 사전에 확인한 뒤 추진되는 후속 임상이다. 본임상에서는 대상자 수를 30명으로 확대하고, 무작위 배정·이중맹검·위약 대조군을 포함한 글로벌 표준 임상 설계를 도입해 안전성과 유효성을 객관적으로 검증할 계획이다.

MIUChon™은 이미 서울성모병원에서 첫 환자 투여가 완료됐으며, 현재까지 세 명의 임상 대상자 투여가 성공적으로 진행된 상태다. 이로써 MIUChon™은 국내 최초 iPSC 기반 세포치료제이자 세계 최초 주사형 3차원 연골세포 스페로이드 치료제 임상 투여 사례로 주목받고 있다.

 사진=입셀 제공

남유준 입셀 최고기술책임자(CTO)는 “이번 적합 판정은 MIUChon™이 무릎 골관절염의 근본적 치료제 개발 단계로 도약하는 중요한 이정표”라며, “국제 임상 기준에 맞춘 연구 설계와 글로벌 규제기관 협력으로 상용화 속도를 높이겠다”고 밝혔다.

주지현 서울성모병원 교수(가톨릭중앙의료원 첨단세포치료사업단장)는 “무릎 골관절염은 대부분 통증 관리 중심의 치료에 머물러 있어, 연골 재생을 목표로 한 치료제의 개발은 임상적 의미가 크다”며, “MRI 기반 연골량 측정, 염증 지표 등 정량 데이터를 활용해 장기간 효과를 검증하고, 인공관절 수술 이전 단계에서 선택 가능한 새로운 치료 옵션 가능성을 확인하겠다”고 설명했다.

이번 연구는 주지현 교수가 총괄하고, 가톨릭대학교 의과대학 유도만능줄기세포응용연구소의 임예리 교수 연구진과 입셀 연구팀이 참여한다. 

연구팀은 iPSC 세포주 확보, 세포 대량생산·임상등급 제조(QC), 실제 환자 적용 데이터를 통합하는 산·학·병 협력 구조를 기반으로 국내 대표 재생의료 연구 플랫폼을 구축해 왔다.

주 교수는 “이번 임상은 한국이 iPSC 기반 재생의료 분야에서 글로벌 선도국가로 도약할 수 있는 계기가 될 것”이라며, “임상데이터 확보와 해외 파트너십 확대로 상용화 경쟁력을 강화하겠다”고 덧붙였다.

[경제엔미디어=박민지 기자]