GC녹십자 본사 전경/사진=GC녹십자 제공

GC녹십자는 자사의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제(성분명: 이두설파제-베타)’의 글로벌 임상 3상 시험 결과가 국제 학술지 ‘Genetics in Medicine’(SCIE급)에 게재됐다고 28일 밝혔다.

이번 임상은 삼성서울병원에서 기존 치료 경험이 없는 헌터증후군 신규 환자 24명을 대상으로 진행됐다. 연구팀은 환자들에게 1년간 헌터라제를 정맥 투여하고 유효성과 안전성을 평가했다.

헌터증후군은 특정 효소(IDS)의 결핍으로 체내에 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되어 발생하는 희귀 유전질환이다. 증상은 관절 경직, 간·비장 비대 등 다양한 전신 증상을 유발하며, 일상생활에 큰 제약을 준다.

GC녹십자 측에 따르면, 헌터라제는 환자의 운동 능력과 주요 장기 상태 개선에서 유의미한 결과를 보였다. 

1차 평가지표인 ‘6분 보행 검사’에서 헌터라제를 투여한 환자들은 평균 62.2미터를 더 걸었고, 이는 위약군(7.3미터)보다 8배 이상 높은 수치다. 이 검사는 환자의 기본 운동 기능, 심폐 상태, 전신 건강을 종합적으로 평가하는 지표로 활용된다.

2차 평가지표에서도 고무적인 성과가 확인됐다. 소변 내 GAG 농도는 71% 감소했고, GAG의 주요 성분인 헤파린황산염과 더마탄황산염은 각각 89%, 88% 감소했다. 간과 비장의 크기도 각각 27%, 26% 줄어드는 등 장기 대상 치료 효과 역시 입증됐다.

안전성 측면에서도 긍정적인 결과를 도출했다. 보고된 이상 사례는 대부분 경증 또는 중등도였으며, 치료 중단 사례는 없었다. 특히 면역학적 중화항체가 세 번 이상 연속 검출된 환자 비율은 19%로, 기존 치료제의 62.5% 대비 크게 낮았다. 이는 헌터라제가 약효 유지 측면에서도 우수할 수 있음을 시사한다.

이번 논문의 제1저자인 손영배 아주대병원 교수는 “국산 기술로 개발된 헌터라제가 아시아인을 대상으로 한 첫 임상 3상에서 유효성과 안전성을 모두 입증했다”며, “단순 대사 개선을 넘어 주요 장기 정상화와 운동 기능 회복에까지 임상적 개선 효과를 보였다”고 말했다.

GC녹십자 정재욱 R&D부문장은 “이번 성과는 순수 국내 기술로 개발한 치료제가 국제적 인정을 받은 사례”라며, “헌터라제가 환자들의 삶의 질 향상에 기여하길 기대한다”고 전했다.

한편 헌터증후군은 X염색체에 의해 유전되는 희귀 질환으로, 주로 남아에게서 10만 명당 1명꼴로 발생한다. 중증 환자는 성인기 이전 사망할 가능성이 높아 조기 진단과 치료가 필수적이다. 

현재 글로벌 시장에서는 GC녹십자의 헌터라제와 다케다제약의 엘라프라제가 대표적인 치료제로 사용되고 있다.

[경제엔미디어=박민지 기자]